WASKYRA®, die erste in den USA zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms zugelassene Gentherapie, ist jetzt kommerziell erhältlich; in den kommenden Monaten werden voraussichtlich weitere Zentren hinzukommen.
CAMBRIDGE, Massachusetts, und ROM, 28. September 2026 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon (FT), eine italienische biomedizinische Wohltätigkeitsorganisation, die sich seit mehr als 35 Jahren für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt, und Orphan Therapies (OT), die kommerzielle Tochtergesellschaft von Orphan Therapeutics Accelerator, einem gemeinnützigen Biotech-Unternehmen, das sich für die Weiterentwicklung und den erweiterten Zugang zu vielversprechenden Therapien für extrem seltene Erkrankungen engagiert, gaben heute bekannt, dass die UCSF Benioff Children's Hospitals als erstes US-amerikanisches „Qualified Treatment Center" (QTC) in den USA, das zur Verabreichung von WASKYRA® (Etuvetidigene Autotemcel) an geeignete pädiatrische Patienten ab einem Alter von sechs Monaten sowie an Erwachsene mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) berechtigt ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) angezeigt ist und für die kein geeigneter, HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.
Orphan Therapies ist der exklusive Vermarktungspartner in den USA für WASKYRA ®, das von der Fondazione Telethon entwickelt und bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Zulassung eingereicht wurde. WASKYRA wurde im Dezember 2025 von der FDA zugelassen und ist die erste verfügbare Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms sowie die erste fortschrittliche Therapie, deren Vermarktung vollständig im Rahmen einer gemeinnützigen Zusammenarbeit erfolgt ist.
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Immundefizienz, die durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung zeichnet sich durch Thrombozytopenie und Blutungskomplikationen, wiederkehrende Infektionen, Ekzeme, eine Störung der Immunregulation sowie ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und bösartige Tumoren aus.
Die UCSF Benioff Children's Hospitals zählen zu den führenden Kinderkrankenhäusern des Landes und verfügen über umfassende Fachkompetenz in der Versorgung von Patienten mit seltenen genetischen und immunologischen Erkrankungen. Die Zulassung von UCSF Health als QTC ermöglicht die kommerzielle Verfügbarkeit von WASKYRA® für in Frage kommende Patienten in den USA und stellt den ersten Schritt zum Aufbau eines US-amerikanischen Netzwerks hochspezialisierter klinischer Zentren dar, um den Zugang für Patienten zu gewährleisten.
„Dieser Meilenstein und die Partnerschaft mit Orphan Therapies spiegeln die kontinuierliche und erfolgreiche Weiterentwicklung des Modells der Fondazione Telethon wider, das ursprünglich darauf ausgelegt war, wissenschaftliche Forschung in konkrete therapeutische Möglichkeiten für Patienten umzusetzen", sagte Ilaria Villa, CEO der Fondazione Telethon. „Nach Jahrzehnten bahnbrechender Forschung haben wir erkannt, dass neuartige, kooperative Lösungen für marktbedingte Herausforderungen erforderlich sind, die verhindern, dass dringend benötigte Behandlungen die von seltenen genetischen Erkrankungen betroffenen Menschen erreichen."
„Unser Ziel ist es, einen zuverlässigen und nachhaltigen kommerziellen Zugang zu lebenswichtigen Therapien für sehr seltene Erkrankungen zu gewährleisten", sagte Beth White, Chief Commercial Officer von Orphan Therapies. „Um dies zu erreichen, finden wir neue Wege, innerhalb bestehender Systeme zu arbeiten, um den Patienten zu helfen. Unsere Partnerschaft mit der Fondazione Telethon bezüglich WASKYRA® ist ein erster Beleg für einen Ansatz, den wir auf eine Reihe von Therapien für extrem seltene Erkrankungen anwenden wollen."
Die Bildung einer neuen Landesregierung in Berlin bleibt vorerst ungewiss. Linke, Grüne und SPD konnten sich zweieinhalb Wochen nach der Wahl zum Abgeordnetenhaus weiterhin nicht auf eine gemeinsame Linie im Umgang mit Antisemitismus verständigen. Nach dem dritten sogenannten Vorgespräch verließ die Spitze der drei Parteien am Mittwochnachmittag den Tagungsort ohne öffentliche Stellungnahme. Nach Informationen der Deutschen Presse-Agentur gilt eine Einigung in der Frage als zentrale Voraussetzung, um in formelle Sondierungsgespräche über eine mögliche Regierung unter Führung der Linken einzusteigen.
Bereits für Donnerstag ist ein weiteres Treffen angesetzt. Ziel ist es, in dem seit geraumer Zeit in Berlin heftig diskutierten Themenkomplex voranzukommen. Vor allem Teile der Berliner Linken stehen seit längerem wegen Positionen zu Israel, Palästina und zum Thema Antisemitismus in der Kritik. Dabei geht es insbesondere um Äußerungen einzelner Parteimitglieder, die öffentlich als antisemitisch eingestuft oder entsprechend kritisiert wurden. Ohne eine belastbare Verständigung auf gemeinsame Grundsätze wollen SPD und Grüne nach eigener Darstellung den nächsten Schritt hin zu einem möglichen Regierungsbündnis nicht gehen.
Zusätzliche Brisanz erhielt die Debatte durch eine Wahlparty der Neuköllner Linken am 20. September. Dort waren nach dpa-Informationen sowohl ein Oberhaupt eines arabischstämmigen und zum Teil kriminellen Clans als auch ein umstrittener propalästinensischer Aktivist anwesend. Letzterer soll der Volksfront für die Befreiung Palästinas (PFLP) nahestehen, die von der EU als Terrororganisation eingestuft wird. Der Vorfall hat bei den potenziellen Koalitionspartnern für erhebliche Irritationen gesorgt und den Druck auf die Linke erhöht, sich klarer zu Antisemitismus, Rassismus und organisierter Kriminalität zu positionieren.
SPD und Grüne verlangen vor Beginn offizieller Sondierungen eine verbindliche Verständigung zu diesen Themenfeldern. Sondierungen sind die Vorstufe zu formalen Koalitionsverhandlungen, in denen ein Regierungsprogramm und die Ressortzuschnitte ausgehandelt würden. Ohne Konsens über den künftigen Kurs im Kampf gegen Antisemitismus und im Umgang mit problematischen Milieus in der Stadt bleibt der Weg zu einem möglichen Rot-Grün-Roten Bündnis aber blockiert. Welche Alternativen zu einem solchen Bündnis am Ende realistisch wären, ist bislang offen; entscheidend bleibt vorerst, ob die drei Parteien in der strittigen Grundsatzfrage noch zu einer gemeinsamen Linie finden.
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